Инновационная генная терапия поможет остановить потерю слуха и равновесия. Израильское исследование

Ученые Тель-Авивского университета разработали инновационный метод генной терапии для лечения наследственной потери слуха и равновесия, вызванной нарушениями во внутреннем ухе.

Работа опубликована в журнале EMBO Molecular Medicine.

Ученые использовали усовершенствованные вирусные векторы для доставки корректной версии гена CLIC5, мутации в котором приводят к прогрессирующей дегенерации волосковых клеток внутреннего уха. Эти клетки критически важны для функционирования как слуховой, так и вестибулярной систем.

Волосковые клетки находятся в улитке (где отвечают за слух), и в вестибулярном аппарате внутреннего уха (где они играют важнейшую роль в равновесии). При наследственной мутации CLIC5 у человека развиваются нарушения слуха и равновесия, и ученые показали, как эту деградацию остановить.

Ученые разработали особые вирусные векторы, которые обеспечивают более быструю и эффективную доставку генетического материала в целевые клетки по сравнению с традиционными методами. Новый подход требует меньшей дозы для достижения терапевтического эффекта. В экспериментах на животных моделях терапия предотвратила дегенерацию волосковых клеток и сохранила нормальные функции слуха и равновесия.

"Это лечение открывает перспективы для терапии широкого спектра мутаций, вызывающих потерю слуха", – отмечают исследователи. Ученые считают, что их открытие проложит путь к разработке генной терапии для наследственных нарушений слуха и равновесия.