Экспериментальное лечение замедлило развитие смертельного заболевания головного мозга у женщин
Ученые из Тель-Авивского университета показали, что экспериментальный препарат замедляет развитие смертельного нейродегенеративного заболевания, но исключительно у женщин.
Ученые повторно проанализировали данные международного клинического исследования препарата Davunetide, в котором участвовали более 300 пациентов с редким и смертельным нейродегенеративным заболеванием – прогрессирующим супрануклеарным параличом. Эту патологию вызывает аномальное накопление тау-белка в тканях головного мозга, и эффективного лечения болезни до сих пор не существует. В отличие от первоначальных выводов, признавших лекарство безопасным, но неэффективным, новый глубокий анализ с разделением участников по полу и применением современных критериев оценки FDA показал кардинально иной результат.
Препарат продемонстрировал выраженную эффективность, но исключительно у женщин. Именно у женщин терапия Davunetide существенно замедлила развитие болезни, помогла сохранить жизненно важные двигательные функции, включая равновесие и мелкую моторику, и повседневные навыки. Кроме того, у женщин зафиксировали улучшение когнитивных показателей, речи и рабочей памяти. У мужчин подобного положительного эффекта не наблюдалось. Поэтому при первичном тестировании у разнополой группы результаты были противоречивыми.
В ходе работы авторы также обнаружили фундаментальные молекулярные различия между полами. Взаимосвязь между уровнем патологического тау-белка в спинномозговой жидкости и клиническими симптомами у мужчин и женщин оказалась противоположной. Это указывает на то, что сами механизмы развития болезни могут отличаться в зависимости от биологического пола. Работа опубликована в журнале Molecular Psychiatry.
"Наши данные показывают, что отдельный анализ результатов у женщин и мужчин – это не просто статистическая формальность, а необходимый инструмент для разработки эффективных методов лечения нейродегенеративных заболеваний мозга", – подчеркнула соавтор исследования профессор Илана Гозес.
Полученные результаты создают научную базу для проведения новых клинических испытаний с учетом пола пациентов и открывают путь к созданию персонализированной медицины при заболеваниях связанных с накоплением тау-белка, в том числе при болезни Альцгеймера.